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1.与骨髓登记相比,脐带血库为实物保存,获得方便且更容易筛查CCR5Δ32纯合突变。
2. 脐带血对HLA配型要求低,从理论上讲,更多不同种族背景的人可以从这种治疗中受益(“纽约病人”为少数族裔混血)。
3. 脐带血细胞增生能力强,移植物抗宿主反应(GVHD)发生率和反应程度都较低。“柏林病人”和“伦敦病人” 在移植后都出现了移植物抗宿主病,多次出现感染和体重下降;而“纽约病人”在最后一次移植后在医院只呆了两周多一点,没有出现移植物抗宿主病,也没有出现明显的并发症。
脐带血干细胞移植的缺点:
1.脐带血血量少,含有的造血干细胞也少,难以在移植早期建立强大的免疫系统。这也是“纽约病人”联合进行成体干细胞(来自患者的亲戚)移植的原因,可在移植早期迅速为患者提供足够数量的细胞,随着时间的推移慢慢被脐带血细胞取代,从而大大提高了治疗成功的几率。
2. 拥有CCR5Δ32基因突变的供体少见。据报道,中国人CCR5Δ32基因突变率仅为3‰(少数民族中可高达3.5%,汉族几乎为0),而在欧洲白种人中平均可达10%左右。
目前,艾滋病抗病毒治疗成功率很高,如果不是因为罹患其他癌症,需要进行干细胞移植,鲜有艾滋病患者会为治愈目的接受这种疗法。但该疗法证明了HIV可以被宿主完全清除,从而达到治愈目的,这为目前和未来基于CCR5缺陷的治疗和疫苗研究提供了动力。
(梁华 中国疾控艾防中心)

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